菜单
与新批准的基因治疗数据不准确相关的声明
时间:2019-9-30 9:17:25 评论:0 收藏本文 复制本页地址 (按Ctrl+D可以收藏到浏览器)

作为一个公共卫生机构,我们认为促进创新的安全和有效的医疗产品的开发至关重要,例如细胞和基因治疗产品,这些产品显示出巨大的潜力,可以治疗以前无法治愈的疾病。作为生物制品批准程序的一部分,该机构审查了制造商提交的大量信息,包括产品如何以可复制的方式制造、如何在动物中进行试验以及如何在人体临床试验中对其进行研究,以证明其具有可复制性。试验其安全性和有效性。

制造商有责任在营销申请中提交完整和准确的信息,供FDA评估。如果我们意识到作为产品申请审查的一部分提交给机构的数据存在问题,在法律允许的范围内,我们披露这些信息对患者、他们的护理者和公众最有利。

5月24日,FDA批准了Zolgensma,一种基因治疗产品,用于治疗2岁以下儿童的脊髓肌萎缩(SMA),同时生存运动神经元1基因(SMA的最严重形式)存在双等位基因突变。SMA是婴儿死亡率的主要遗传原因。随后,6月28日,在FDA批准该产品后,产品制造商Avexis Inc.向该机构通报了一个数据操纵问题,该问题影响了生物制剂许可证申请中提交的动物进行的产品测试的某些数据的准确性。由FDA审查。

美国食品药品监督管理局正在仔细评估这一情况,并对唑根瘤应继续上市保持信心。在机构审查的大量提交信息中,我们目前的关注仅限于市场营销申请中包含的产品测试数据的一小部分。制造商使用该产品测试数据来支持产品生产过程的开发。这些数据不会改变该机构对作为开发计划一部分进行的人类临床试验信息的积极评估。证明产品有效性和安全性的所有证据继续提供有力的证据,支持整体有利的利益风险状况。然而,在产品制造过程的开发过程中使用的产品测试数据的完整性仍然是一个我们正在继续评估和非常认真对待的问题。

相关的Storiescalifornia禁止业余使用基因编辑技术。神经元基因突变可能与长QT综合征相关的癫痫发作有关。弓箭手识别与子宫内膜癌相关的基因突变组合确保产品应用中的数据真实、完整和准确。NS是工业责任的重要组成部分,因为它们致力于证明生物产品的安全性、纯度和效力。提交这些真实、完整和准确的数据对于FDA能够保护公众健康也是至关重要的,法律要求如此。我们正在仔细评估生产过程中使用的产品测试数据的操作问题,并正在对最近完成的检查的信息进行彻底评估。部分地,这将使我们能够确定对FDA科学的影响。审查BLA中的信息,并允许我们酌情修改公开发布的BLA审查。

我们也知道,在FDA批准产品之前,Avexis已经意识到数据操纵的问题,这些数据操纵导致了其BLA中的不准确,但直到产品批准后才通知FDA。该机构将在适当的情况下利用其全部权力采取行动,其中可能包括民事或刑事处罚。

我们认识到,SMA儿童的父母和医疗保健专业人员可能对此信息有疑问或担忧。家长和医疗保健专业人员可以通过(800)835-4709或Avexis联系FDA以获取更多信息。随着我们了解的更多,FDA将继续提供与此声明相关的更新。

与所有生物制品一样,医疗保健专业人员和患者(或Zolgensma,他们的护理者)应了解该产品的益处和风险。唑根瘤最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。Zolgensma有一个框式警告,可能发生急性严重肝损伤。医疗保健专业人员和护理人员应参考产品包装说明书,了解其他风险信息。

上一篇下一篇
推荐图片随便再来几个
推荐视频随便再来几个
文明吐槽!广告删除!
最新网文推荐
本周排行 本月排行 全部排行
关于我们
关于我们
新闻公告
联系我们
免责声明
提供素材
帮助中心
雷币规则
投稿规则
审稿规则
留言反馈
合作&买站
联系QQ: